Nové možnosti léčby vrozených neuromuskulárních onemocnění v dětském věku = New therapies in neuromuscular disorders in childhood / Jana Haberlová. -- ilustr., fareb. fotogr., sch. -- Bibliogr. odkazy. -- Res. angl., čes.
In: Pediatria pre prax. -- ISSN 1336-8168. -- Roč. 20, č. 2 (2019), s. 66-70.
choroby neuromuskulárne - vrodené - diagnostika - terapia * Duchenneova svalová dystrofia - farmakoterapia * atrofia svalová spinálna - farmakoterapia * terapia génová * prípravky farmaceutické * dieťa * algoritmus diagnostický * Translarna * Exondys 51 * Spinraza * nusinersen