Špalek, Peter
Orphan drugs v liečbe zriedkavých neuromuskulárnych chorôb = Orphan drugs in treatment of rare neuromuscular disorders / Peter Špalek. -- Článok je prevzatý z Neurologie pro praxi, roč. 22, č. 2 (2021), s. 104-112 - Bibliogr. odkazy - Res. angl., slov.

In Neurológia pre prax. -- Bratislava : SOLEN, 2021. -- s. 67-134. -- ISSN 1335-9592. -- Roč. 22, č. 2 (2021), s. 83-89

1. choroby neuromuskulárne - genetika - farmakoterapia 2. choroby zriedkavé - genetika - farmakoterapia 3. prípravky farmaceutické 4. biomarkery 5. atrofia svalová spinálna 6. neuropatie amyloidné familiárne 7. Fabryho choroba 8. Lambertov-Eatonov myastenický syndróm 9. Duchenneova svalová dystrofia 10. glykogenóza, typ II 11. hypertermia malígna

I. Neurológia pre prax. -- Roč. 22, č. 2 (2021), s. 83-89
polyneuropatia transtyretínová familiárna amyloidná - tafamidis